소아 희귀 뇌전증 맞춤형 치료제 개발 참여


 환자 맞춤 제브라피쉬 모델 기반 신약시험 전문기업 제핏(대표 이기백)이 보건복지부와 한국보건산업진흥원 K-헬스미래추진단이 주관하는 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’ 연구 과제에 공동 연구기관으로 최종 선정됐다고 밝혔다.

 ‘한국형 ARPA-H 프로젝트’는 국가적 난제를 해결하고 의료·건강 서비스의 혁신을 촉진하기 위한 대형 연구개발 사업이다. 정부는 △보건안보 확립 △미정복질환 극복 △바이오헬스 초격차 기술 확보 △복지·돌봄 개선 △필수의료 혁신 등 5대 핵심 임무를 설정했다. 과제당 최대 147억5000만원 규모의 연구개발비를 4년 6개월간 지원한다.

 제핏이 참여하는 과제의 정식 명칭은 ‘소아 희귀 뇌전증 환자 맞춤형 n-of-1 ASO 치료제 개발’이다. 이번 연구는 연세대학교 세브란스병원이 주관하고 제핏과 ㈜소바젠이 공동 연구기관으로 참여하는 컨소시엄 형태로 진행된다. 연구 목표는 환자별 유전적 변이에 맞춘 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제를 개발하는 것이다. 제핏은 ‘환자 맞춤 제브라피쉬 유전질환 모델’과 ‘실험 자동화 로봇’을 활용해 후보물질의 효능과 안전성을 신속하게 검증한다. 이를 통해 기존 동물모델 대비 임상 번역성이 높은 데이터를 확보하고 개발 기간과 비용을 획기적으로 줄이는 것을 목표로 한다.

 업계는 이번 연구가 희귀 뇌전증 환자의 치료제 부족 문제 해결뿐 아니라 환자 맞춤형 정밀의료 구현을 위한 국가적 역량 강화에 기여할 것으로 보고 있다. 제핏은 글로벌 제브라피쉬 CRO 기업으로서 축적한 자동화 설비와 질환모델 기술을 기반으로 향후 국제 공동연구 및 글로벌 시장 진출 가능성도 열어갈 계획이다.

 이기백 제핏 대표는 “이번 한국형 ARPA-H 과제 선정은 제핏의 기술력과 연구 성과가 국가적으로 인정받은 결과”라며 “제브라피쉬 모델과 자동화 로봇 기술을 기반으로 희귀질환 맞춤형 치료제 개발 및 정밀의료의 새로운 패러다임을 열겠다”고 말했다.

최용석 기자 duck8@donga.com