러시아·일본·유럽 이어 4번째
뇌실에 약물 직접 투여… 전 세계 유일 치료법
일본·러시아서 품목허가… 국내 임상 1상 돌입
“국내 희귀의약품 지정으로 상용화 가속 기대”


GC녹십자는 식품의약품안전처로부터 중증형 헌터증후군 치료제인 ‘헌터라제 ICV(intracerebroventricular)’가 ‘희귀의약품으로 지정됐다고 5일 밝혔다. 앞서 러시아(2017년)와 일본(2020년), 유럽(2021년) 등에서 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

헌터라제 ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 약물을 뇌실에 직접 투여하는 방식으로 중추신경 증상을 개선시키는 전 세계 유일한 치료법이다. 환자 뇌혈관 및 중추신경세포까지 전달된 약물은 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시킨다. 특히 전 세계 헌터증후군 환자 중 중추신경손상을 보이는 중증 환자 비율이 약 70%에 달해 미충족 의료수요(unmet needs)가 높은 분야로 꼽힌다.

GC녹십자는 지난 2021년 세계 최초로 일본에서 뇌실 내 투여방식의 중증형 헌터증후군 치료제인 헌터라제 ICV의 품목허가를 획득했다. 작년 11월에는 러시아에서 두 번째로 품목허가를 받았다. 국내에서는 임상 1상이 진행 중이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “헌터라제 ICV가 국내에서도 희귀의약품으로 지정된 만큼 중증형 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 골격 이상과 지능저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 남자 어린이 10만~15만 명 중 1명 비율로 질환을 겪는 것으로 알려졌다.김민범 동아닷컴 기자 mbkim@donga.com