GC녹십자, ‘15세 사망’ 희귀 뇌 질환 치료제 美 패스트트랙 지정 신청

산필리포증후군 A형 치료 신약 노벨파마와 공동개발
美 FDA에 임상 1상(IND)·패스트트랙 지정 신청
뇌실 내 직접 투여 효소대체요법 치료제로 개발 추진
치료제 없어 미충족 의료 수요↑

GC녹십자는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제 ‘GC1130A’에 대한 임상 1상 시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정을 신청했다고 23일 밝혔다.

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료(Unmet needs) 수요가 큰 중증 질환 치료제 개발을 가속화하기 위해 운영하는 제도다. 패스트트랙 대상 품목으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있어 개발 시간을 단축할 수 있다. 품목허가 신청 시에는 검토 시간 단축도 기대할 수 있다. 여기에 패스트트랙 지정 자체만으로도 의약품 수요에 대한 잠재력을 인정받는 것으로 시장과 업계 관심을 받게 된다.

이번 신청으로 GC1130A 개발에 속도가 붙을 것으로 GC녹십자는 기대하고 있다. 임상의 경우 미국을 비롯해 국내와 일본에서 진행할 계획이다. 안전성과 내약성 등을 평가하는데 중점을 두고 임상 1상을 디자인했다고 한다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로 대부분 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 매우 큰 질환이기도 하다.

GC녹십자는 국내 희귀의약품 전문 바이오업체 노벨파마와 공동으로 신약을 개발 중이다. 환자 체내에서 발현되지 않는 효소를 뇌실 내 지접 투여(ICV, Intracerebroventricular injection)하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)로 개발을 진행하고 있다. 비임상 단계에서 효능과 안전성을 입증해 FDA로부터 희귀의약품(ODD)과 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐고 최근에는 유럽의약품청(EMA)도 ODD로 지정했다.

GC녹십자 관계자는 “산필리포증후군 A형으로 고통 받는 전 세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

김민범 동아닷컴 기자 mbkim@donga.com