백혈병 치료제 '킴리아' 내달 정식 승인
다리 혈관 재생하는 유전자치료약 '콜라테젠', 5월 판매 시작


일본 정부가 급성 림프성 백혈병의 치료제인 ‘킴리아’의 일본 국내의 제조·판매를 승인했다. 또 다리 혈관을 재생하는 유전자치료약 ‘콜라테젠’도 조건부 승인했다.

후생노동성(후생성)은 지난 20일 이같은 결정을 했으며, 오는 3월 킴리아의 사용을 정식 승인하고 가격 결정 및 의료보험 적용 절차에 착수할 계획이다. 콜라테젠은 오는 5월 일본 국내에서 판매될 전망이다.

21일 아사히신문 및 니혼게이자이신문 등에 따르면, 킴리아는 스위스 제약 업체 ‘노바티스 파마’가 개발한 제품으로, 환자의 면역세포(T세포)를 유전자 조작 후 체내에 넣어 암세포를 공격하게 하는 방식의 새로운 치료법이다. 특히 난치성 혈액암에 높은 치료효과가 인정되고 있다.

킴리아는 미국에서는 2017년 승인을 받았으며, 1회 투여에 약 5000만엔(약 5억원)의 상당한 고가 치료로 주목 받고 있다. 일본에서는 환자의 자기부담액은 수만~수십만엔(수십만~수백만원)이 되고 나머지는 의료보험이 적용될 전망이다.

이번에 승인 대상이 된 것은 재발가능성 등으로 치료가 어려운 백혈병과 림프종의 일부로, 일본에서는 연간 250명 정도의 환자가 발생하는 것으로 추산되고 있다. 치료 가능한 의료기관은 전국적으로 약 200개 시설이 있다고 한다.

임상시험에서는 기존 치료 방법으로는 약 20%였던 백혈병 환자의 1년 생존율이 80%가량으로 크게 증가했으며, 림프종의 경우 현미경으로 관찰되는 암세포가 반년 후에 사라지는 비율이 10%에서 30%로 늘었다.

그러나 효과가 높은 반면 부작용도 있다. 임상시험에서는 68%의 환자가 면역세포가 암을 공격할 때 나오는 단백질 ‘사이토카인’이 대량으로 나와, 호흡부전이나 저산소증 등으로 이어지는 ‘사이토카인 방출 증후군’이 발생했다. 또 인과관계를 부정할 수 없는 사망사례(뇌출혈 등)도 총 3건 발생했다.

후생성은 또 다리 혈관이 막히는 중증 허혈성 질환을 치료하는 유전자 치료약 ‘콜라테젠’의 국내 제조·판매도 조건부 승인했다.

콜라테젠은 일본 국내 제약회사인 ‘안제스’가 개발한 것으로, 새로운 혈관을 만들어내는 단백질(HGF)을 생성하는 유전자가 주성분이다. 혈관이 막힌 다리에 새로운 혈관을 만드는 유전자를 주사해 치료한다. 당뇨병이나 중증 동맥경화로 다리 혈관이 막혀 괴사하거나 궤양을 일으키는 환자에게 사용될 수 있다. 대상 환자는 일본 국내에만 연간 5000~2만명으로 추산되고 있다.


오사카(阪大)병원 등에서 환자 24명에게 콜라테젠을 투여한 결과, 13명의 다리 궤양이 치료됐다. 눈에 띄는 부작용은 없었다고 한다. 향후 5년간에 이 치료제를 투여한 120명과 투여하지 않는 80명을 비교해 유효성을 평가한 후 사용을 정식 승인한다. 콜라테젠 치료비는 인당 200만~300만엔(약 2000만~3000만원)이 될 전망이다.

【서울=뉴시스】