한미약품 단증증후군 혁신치료제, 美 FDA 패스트트랙 지정

독자 플랫폼 기반 바이오신약
FDA 지원 하에 글로벌 임상 2상 추진
‘롤링리뷰·우선 심사 기회’ 혜택
앞서 미국·유럽서 희귀의약품 지정

한미약품이 개발 중인 단장증후군 치료 혁신신약이 미국에서 패스트트랙 절차를 밟게 됐다. 현지 당국의 전폭적인 지원 하에 글로벌 임상 2상에 진입할 예정이다.

한미약품은 희귀질환 치료제인 ‘랩스GLP-2 아날로그(LAPSGLP-2 Analog(HM15912)’가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정됐다고 7일 밝혔다. 이 치료제는 한미약품이 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리를 기반으로 단장증후군(Short bowel syndrome) 혁신치료제로 개발 중인 바이오신약이다.

단장증후군은 선천성 또는 생후 외과적 절제술로 인해 전체 소장의 60% 이상이 소실돼 발생하는 흡수 장애에 따라 영양실조를 일으키는 희귀질환이다. 신생아 10만 명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미친다. 생존율은 50% 이하로 매우 낮은 것으로 알려졌다. 해당 환자에게는 성장 및 생명 유지를 위해 총정맥영양법(영양소를 대정맥이나 말초혈관을 통해 공급하는 방식) 등 인위적인 영양 보충이 필요하다.

한미약품은 이번 패스트트랙 지정에 따라 단장증후군 환자 삶의 질을 획기적으로 높일 수 있는 혁신 치료제 개발에 더욱 박차를 가한다는 방침이다. 패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료수요를 채울 잠재력을 가진 신약을 신속하게 개발하도록 유도해 환자에게 의약품을 조기에 공급하기 위한 목적으로 시행되는 제도다. 지정 자체만으로 제약업체가 개발 중인 의약품에 대한 혁신성과 기술력을 입증 받은 것으로 볼 수 있다.

패스트트랙으로 지정된 약물은 각 개발 단계마다 FDA로부터 차별화된 혜택을 지원받을 수 있다. FDA 측과 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 절차보다 신속하게 진행된다. 롤링리뷰(Rolling Review, 시판허가 신청 시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 가능)와 우선 심사(Priority review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간이 10개월에서 6개월로 단축) 지정 협의 기회가 주요 혜택으로 꼽힌다.

한미약품에 따르면 랩스GLP-2 아날로그는 이미 치료 잠재력과 혁신성을 주요 해외의약품 허가기관들로부터 인정받고 있다. 지난 2019년 미국과 유럽(유럽의약품청, EMA)은 해당 치료제를 희귀의약품으로 지정한 바 있다. 작년에는 FDA가 소아희귀의약품(RPD)로 지정하기도 했다.

한미약품은 국내 임상 1상을 통해 확인한 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과 입증을 토대로 미국과 유럽 등 다국가 글로벌 임상 2상을 조만간 시작한다는 계획이다.

권세창 한미약품 대표이사 사장은 “‘인간존중, 가치창조’ 경영이념 실현을 위해 희귀질환으로 고통 받는 환자를 위한 연구·개발(R&D)에 집중하고 있다”며 “질병으로 고통 받는 환자 삶의 질을 획기적으로 개선할 수 있는 혁신치료제 개발에 최선을 다할 것”이라고 말했다.

동아닷컴 김민범 기자 mbkim@donga.com