신약 성공률 더 떨어져…신약개발 현실 ‘멀고 험하다’

11.4%로 하락… 10개 중 9개는 실패
"냉정한 고찰과 실패에 대한 객관적 공유 필요한 때"

제약바이오 업계가 처참한 주식 시장을 고스란히 반영한 침체 속에 있다.

유전자 치료제 인보사의 허가 취소에 이어 코스닥 시총 2~3위 신라젠의 핵심 임상시험 실패까지. 그동안 제약바이오를 흐뭇하게 바라보던 투자자들은 한국 신약개발 능력에 대한 본질적인 물음표를 생성했다.

하반기 주요 임상 3상 데이터를 발표하는 헬릭스미스, 메지온 등이 긍정적인 결과를 내지 못하면 더욱 어려워질 것이라는 부정적인 전망도 나온다.

하지만 어느 때보다 멀고도 힘든 신약개발의 현실을 직시해야 한다는 목소리가 힘을 받고 있다.

임상시험 실패는 90% 확률을 가진 자연스러운 일이다. 실패 기업에 질책과 패배감만 묻는 미성숙함을 벗어나야 한다는 것이다.

바이오벤처 A대표는 “화이자, 머크 같은 빅파마의 임상 성공률도 10% 미만이다. 임상시험에 실패했다고 불신을 가져선 안된다”며 “오히려 문제점을 확인하고 부족한 점은 학습해 향후 성공확률을 높여야 한다”고 강조했다.

그는 “임상 실패 기업이 이상한 논리로 사실을 덮으려 하거나 혹은 시장이 기업을 몰아세우기만 한다면 지금의 미성숙함에서 벗어날 수 없다”고 말했다.

실제로 글로벌 의약품 시장 조사기관 아이큐비아에 따르면 2018년 신약 개발 과정(임상 1상부터 최종 FDA 결과까지)은 12.5년으로, 전년보다 6개월 늘었다.

작년 신약 성공률(임상 1상부터 허가 신청까지)도 전년보다 3.0%p 낮아진 11.4%다. 2008년부터 2018년까지 평균 성공률은 평균 13.8%다.

신약개발이 갈수록 어려워지고 복잡해짐을 의미한다.

잇따른 임상 무너짐으로 전 산업계는 올 하반기 헬릭스미스와 메지온의 임상 3상 발표에 주목하고 있다. 올해는 메지온, 헬릭스미스, 내년은 한올바이오파마, 지트리비엔티, 한미약품 등의 3상 결과 발표가 예정돼 있다.

헬릭스미스는 오는 9월23~27일 당뇨병성 신경병증 치료 후보물질 VM202의 3상 결과를 공개한다.

현재 1형 또는 2형 당뇨를 가진 환자 507명이 참여, 25개 임상 사이트에서 PDPN(당뇨병성 신경병증) 유전자 치료제 VM202 3상을 진행 중이다.

또 387명을 대상으로 VM202를 0개월, 3개월, 6개월로 3회 투여하고 12개월을 관찰하는 임상 3상을 연내 진입할 예정이다. 2020년 말 경 FDA에 VM202의 일부 적응증에 대한 허가신청을 제출하고 두 번째 임상을 마친 2021년경에는 전체 적응증에 대해 제출할 것으로 업계는 전망하고 있다.

메지온은 오는 11월 세계 최초로 개발 중인 폰탄 수술 환자 치료제 ‘유데나필’의 미국 3상 결과를 공개할 예정이다. 지난 5월 3상 종료 후 데이터 통계화 작업을 완료했으며 오는 11월 16일 미국심장학회(AHA)에서 세부 데이터를 발효할 예정이다.

국내 제약사 B연구소장은 “헬릭스미스, 메지온 등 앞으로 나올 임상 모두 실패할 수 있다”면서 “한국이 글로벌 임상시험을 시작한 지 10년도 안됐다. 경험이 부족하기 때문에 정부와 단체가 함께 문제점 및 실패 원인을 공유하고 학습해 앞으로 성공 확률을 높여야 한다”고 강조했다.

그는 “지금 제약바이오 업계에 필요한 것은 냉정한 고찰과 실패에 대한 객관적인 공유가 필요하다”고 말했다.

한국투자증권 진홍국 연구원은 “헬릭스미스, 메지온 등이 임상 성공하면 투자심리는 일시적으로 개선되겠지만 그 이후에는 옥석을 가리려는 투자자들의 노력이 깊어질 것”이라며 “신약의 상품성 여부, 특허권 보호전략, 생산시설 구축, 판매능력 검증 등 승인 이후 상업화 성공 가능성과 현금창출 능력에 대해 투자자들은 고민하게 될 것”이라고 내다봤다.

이어 “투자전략도 보다 보수적이고 현실적으로 바뀔 것”이라며 “R&D 비용을 과도하게 집행하는 제약사에 대한 가치 평가가 하락할 것이고, 바이오시밀러, 보툴리눔 톡신 등 가격경쟁력을 기반으로 수출을 통해 성장을 꾀하는 업체에 관심이 집중될 것”이라고 말했다.

【서울=뉴시스】